编者按：在生物医疗领域，如何实现精准医疗、提升药物研发效率一直是核心议题。由国内多家三甲医院及研究机构的专家共同参与并发表在《Theranostics》（IF：124）期刊上的共识——“Building consensus on the application of organoid-based drug sensitivity testing in cancer precision medicine and drug development”，深入探讨了类器官药物敏感性检测在肿瘤精准医疗和药物研发中的应用，汇聚了众多权威专家的集体智慧，对该领域的研究与应用规范化具有重要意义。

01、研究背景

《Nature Methods》将类器官评选为2017年度十大技术之一。患者来源的类器官（PDOs）作为一种革命性的体外模型，已成为肿瘤临床及基础研究的理想工具，其在转化研究、新药研发及个性化医疗领域展现出越来越广阔的应用前景。基于器官芯片模型的临床前疗效结果，美国食品药品监督管理局（FDA）于2022年首次批准Sutimlimab开始临床试验，标志着利用类器官进行药物研发的一个重要里程碑。随着癌症患者发病率和死亡率的上升，必须开发准确的肿瘤检测和治疗的临床前模型。本共识主要聚焦于实体肿瘤的PDOs，概述了PDOs在肿瘤精准医疗和药物发现中的8种潜在应用，为未来的研究及治疗提供了新的方向。

02、肿瘤类器官定义

患者来源的类器官（PDOs）是具有三维（3D）结构的体外培养模型，来源于具有干细胞特征的细胞，能够长期增殖，重现原始肿瘤的复杂细胞异质性和空间结构。PDOs在实验室进行体外培养，成为肿瘤研究和药物发现的重要平台，其优势包括：精准再现肿瘤起源、多样化生物样本库的建立、可控的体外建模条件、对临床反应的预测能力以及可以构建转基因模型并研究肿瘤基因突变机制等。

03、PDOs在癌症研究中的应用

31临床前研究应用

PDOs在临床前研究中具有广泛应用前景，包括新治疗靶点的发现与验证、药效学评估、伴随诊断生物标志物检测、药物适应症拓展、药物作用及耐药机制探究，以及模拟体内药代动力学研究。

32罕见与耐药肿瘤研究

面对罕见恶性肿瘤和耐药肿瘤的研究困境，PDOs为这些难以研究的肿瘤提供了理想模型，助力深入了解其生物学特性及发病机制。专家认为，临床前研究的有效性依赖于稳健的模型，PDOs非常适合研究这些罕见的恶性肿瘤及尚无现有模型的耐药类型。

33临床试验疗效预测

多项临床试验显示，类器官药物敏感性检测结果与患者的临床疗效密切相关。因此，将PDO-DST整合到临床试验中，有望成为临床治疗反应的预测生物标志物，从而提高治疗的成功率并减少无效治疗的经济负担。截止到2023年，注册于ClinicalTrial.gov的与类器官相关的癌症研究项目已达159个，展现了其在临床试验中的应用潜力。

04、类器官在临床服务中的应用与规范

41临床服务应用现状

类器官药物敏感性检测已逐渐应用于临床，为癌症患者提供个性化治疗的新手段。医生基于患者肿瘤类器官对药物的反应，制定更加精准的治疗方案，以期提高治疗效果和改善预后。包括样本获取、药物筛选到临床治疗的整个流程的完善，都在为患者提供多种治疗选择。

42规范需求与措施

为了确保类器官检测的准确性和可靠性，需由认可机构优化实验室自建开发测试（LDT）流程，包括严格控制样本采集、运输、储存、处理等环节，确保培养质量和稳定性，建立标准化的检测方法和质量控制体系。

05、挑战与展望

51当前面临挑战

在类器官构建及应用中，仍存在技术难题和缺乏统一标准的问题，同时临床转化的困难也阻碍了其广泛应用。专家认为，类器官DST应当能有效预测特定患者的化疗、放疗、靶向治疗和免疫治疗的疗效。

52未来发展方向

未来需要鼓励技术创新、推动标准化与规范化建设、加强多学科合作及推进临床转化，以便在不同癌症类型及治疗阶段验证类器官技术的适用性和有效性，全面提升治疗效果以及推动人生就是博-尊龙凯时的临床应用潜力。

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