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客户文献分享

01 昆明理工大学推出DMD治疗新策略

2025年3月10日，昆明理工大学的陈永昌教授及其团队在《Nature Communications》期刊发表了一项研究，标题为“通过MyoAAV-UA激活内源性全长utrophin作为杜氏肌营养不良症的治疗方法”。该研究旨在开发一种针对杜氏肌营养不良症（DMD）的新型治疗策略，使用了紧凑型dCasMINI-VPR系统的肌肉靶向utrophin激活系统（MyoAAV-UA）。通过系统性给药，研究人员在mdx小鼠和非人灵长类动物中显著上调了内源性全长utrophin的表达，提高了骨骼肌功能，并减缓了心脏功能的恶化，该效果可持续六个月。此外，该系统在诱导多能干细胞（iPSC）衍生的DMD患者肌管中也能有效上调utrophin及其糖蛋白复合物的表达，展示了良好的治疗潜力和安全性。

02 芳拓生物rAAV基因治疗产品获新适应症批准

2025年3月13日，芳拓生物宣布其自主研发的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗产品FT-003注射液获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，新的适应症为糖尿病视网膜病变（DR）。FT-003注射液已在nAMD和DME之后获得第三个新适应症的批准，展示出其应用的广泛前景。

03 南京大学揭示糖尿病性骨质疏松症治疗靶点

南京大学鼓楼医院的蒋青/郭保生团队在《Bone Research》杂志发表了研究论文，阐明了SIRT3通过调节线粒体质量控制逆转2型糖尿病骨质疏松的机制，并探索了基于此机制的新型治疗策略，为糖尿病性骨质疏松症的治疗开辟了新的方向。

04 西南大学开发突破性LNP系统

2025年3月10日，西南大学的李翀教授团队与澳门科技大学合作，在《Nature Communications》上发表了研究论文，介绍了一种新型的LNP系统，该系统能够突破血脑屏障，实现针对大脑的精准治疗，为中枢神经系统疾病的治疗提供了新的思路。

05 西湖大学实现小鼠免疫细胞高效基因编辑

西湖大学与西湖凝聚体团队成功开发了一种全新的基因递送系统——ProteanFectCRISPRMax。这种新型转染试剂盒利用创新的内源蛋白凝聚体技术，显著提高了小鼠免疫细胞的基因编辑效率，开启了免疫学和基因编辑研究的新篇章。

06 华南理工大学整合HIV糖蛋白递送新策略

2025年3月11日，华南理工大学的研究团队在《Cell Biomaterials》上发表论文，提出了一种创新的体内靶向mRNA递送策略，利用T细胞特异性膜融合型仿病毒颗粒，实现高效生产人CAR-T细胞，展现出对B细胞淋巴瘤的显著杀伤效果，且无CRS和神经毒性风险，为基于mRNA的T细胞治疗提供了有力支持。

07 罕见病AAV基因疗法临床研究启动

杭州嘉因宣布其腺相关病毒（AAV）基因疗法针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的临床研究正式启动，为罕见病的治疗探索新的可能性。

创新突破

01 亚洲首次基因编辑猪肾移植成功

3月12日，由中国科学院院士窦科峰指导的医疗团队在西京医院成功将多基因编辑猪的肾脏移植到一名终末期肾病患者身上，手术取得良好效果，预示着基因编辑技术在器官移植中的新应用。

02 诺奖团队发布新研究重建血脑屏障

斯坦福大学的Carolyn Bertozzi教授和Tony Wyss-Coray教授团队在《Nature》期刊上发表一项新的研究，聚焦血脑屏障内皮细胞的糖萼改变，揭示其对衰老及神经退行性疾病的重要影响，为相关疾病的治疗提供了新思路。

03 全球首个获FDA批准的环形RNA疗法完成首例患者给药

3月10日，转录本（上海）生物科技有限公司宣布其环形RNA药物RXRG001在1/2a期临床研究中成功完成首例患者的给药，为新型治疗方法的开发奠定基础。

资本速递

01 MeiraGTx与Hologen合作开发帕金森基因疗法

3月13日，基因治疗公司MeiraGTx宣布与Hologen Limited达成战略合作，以加快其帕金森病基因疗法AAV-GAD的开发进程，展现出强劲的市场潜力。

02 百亿投资生物医药城项目集中开工

近日，长春市举行生物医药城项目的集中开工仪式，总投资百亿元，将推动东北地区细胞产业迈向新的创新阶段。

03 传奇生物年度销售实现重大突破

传奇生物于3月11日发布公告，核心产品CARVYKTI®在2024年实现显著销售增长，销售额超过963亿美元，超过5000例患者受益于该细胞基因疗法。这些成就为未来的市场需求奠定了基础。

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